NEJM：自体造血干细胞基因疗法治疗黏多糖贮积症I型患儿

核心提示：HSPCs基因疗法使得黏多糖贮积症I型患儿持续稳定地表达α－L－艾杜糖苷酸酶，矫正外周组织和中枢神经系统症状。

黏多糖贮积症I型（MPSI，又称赫尔利综合症）是一种常染色体隐性遗传的罕见病，由α-L-艾杜糖苷酸酶(IDUA)缺乏引起，可导致体内所有器官和组织中糖胺聚糖过量蓄积，进而危及生命。虽然酶替代疗法可缓解患者症状，但异基因造血干细胞移植仍是MPSI的标准治疗手段，异基因造血干细胞移植只能治愈部分患者，并与并发症相关。近日研究人员考察了自体造血干细胞和祖细胞（HSPCs）基因疗法对MPSI患儿的治疗效果。

8名MPSI患者参与研究，患者缺少匹配的造血干细胞供体。研究人员以慢病毒为载体，通过体外转导将α-L-艾杜糖苷酸酶整合到患儿自体造血干细胞中。研究的主要终点为安全性以及血液IDUA.............

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